La FDA permite tratar con terapia génica a niños pequeños con crisis falciformes recurrentes
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RESUMEN
NUEVA YORK,EE.UU./ DIARIO DE SALUD.- La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aprobó una ampliación de uso de Casgevy, una terapia génica basada en edición genética, para pacientes de 2 años o más con enfermedad de células falciformes con crisis vasooclusivas recurrentes o con talasemia beta dependiente de transfusiones.
La decisión representa un nuevo paso para una de las primeras terapias basadas en CRISPR/Cas9 autorizadas por la FDA.
Hasta ahora, Casgevy estaba aprobado para pacientes de 12 años o más con esas mismas condiciones.
Con la aprobación complementaria, niños más pequeños podrán ser considerados para esta opción terapéutica, siempre bajo evaluación médica especializada y en centros con capacidad para administrar tratamientos de alta complejidad.
La FDA destacó que se trata de la primera terapia génica aprobada para pacientes desde los 2 años con enfermedad de células falciformes.
La enfermedad de células falciformes es un trastorno hereditario de la sangre que afecta la hemoglobina, la proteína de los glóbulos rojos encargada de transportar oxígeno.
En esta enfermedad, los glóbulos rojos pueden adquirir forma de hoz, volverse rígidos y bloquear vasos sanguíneos pequeños.
Eso puede provocar episodios de dolor intenso conocidos como crisis vasooclusivas.
También puede causar anemia, infecciones, daño en órganos, accidentes cerebrovasculares y otras complicaciones graves.
La talasemia beta dependiente de transfusiones es otro trastorno sanguíneo hereditario.
En esta condición, el cuerpo produce niveles insuficientes o anormales de hemoglobina funcional.
Como resultado, muchos pacientes necesitan transfusiones regulares de glóbulos rojos para mantener niveles adecuados de oxígeno en los tejidos.
Casgevy, cuyo nombre genérico es exagamglogene autotemcel, utiliza células madre hematopoyéticas del propio paciente.
Primero, esas células se extraen del paciente.
Luego se modifican en laboratorio mediante la tecnología CRISPR/Cas9.
Después, se administran nuevamente por vía intravenosa en una dosis única.
La edición genética busca aumentar la producción de hemoglobina fetal, una forma de hemoglobina que suele predominar antes del nacimiento y que puede ayudar a compensar los defectos de hemoglobina presentes en estas enfermedades.
En pacientes con enfermedad de células falciformes, elevar la hemoglobina fetal puede reducir la formación de glóbulos rojos en forma de hoz y disminuir las crisis vasooclusivas.
En pacientes con talasemia beta dependiente de transfusiones, el aumento de hemoglobina fetal y de hemoglobina total puede reducir o eliminar la necesidad de transfusiones regulares.
El tratamiento no consiste solo en una infusión.
Antes de recibir Casgevy, los pacientes deben someterse a acondicionamiento mieloablativo completo.
Este proceso utiliza quimioterapia de alta intensidad para preparar la médula ósea y permitir que las células editadas se establezcan.
Esa etapa puede producir efectos adversos importantes y requiere seguimiento especializado.
Por eso, aunque Casgevy se administra una sola vez, el proceso completo puede durar meses e implica hospitalización, preparación, vigilancia y controles posteriores.
La FDA explicó que la seguridad y eficacia de Casgevy en pacientes de 5 a menos de 12 años con enfermedad de células falciformes se evaluó en un ensayo clínico con 11 participantes.
De los ocho pacientes evaluables para eficacia, todos alcanzaron el criterio principal: ausencia de crisis vasooclusivas graves definidas por protocolo durante al menos 12 meses consecutivos dentro de los primeros 24 meses posteriores a la infusión.
En talasemia beta dependiente de transfusiones, la seguridad y eficacia se evaluó en un ensayo con 15 pacientes de 5 a menos de 12 años.
Ocho de los nueve pacientes evaluables lograron independencia transfusional durante 12 meses consecutivos.
La duración media de esa independencia transfusional fue de 20.1 meses, según la FDA.
La agencia autorizó extrapolar los datos a la población pediátrica más joven, de 2 años o más, con base en las características del producto y los datos de los estudios clínicos.
Esa extrapolación permitió ampliar la indicación a niños desde los 2 años para ambas enfermedades.
Karim Mikhail, director interino del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, afirmó que la decisión permite que pacientes pediátricos de tan solo 2 años accedan a una opción adicional para enfermedades debilitantes y potencialmente mortales.
También destacó el uso de programas de revisión acelerada, incluido el Programa Piloto de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado de la FDA.
La aprobación se concedió 53 días después de la presentación de la solicitud y fue la octava seleccionada para ese programa piloto.
